Tillgång till läkemedel: registrering av ett läkemedel ska inte förväxlas med subventionering

Bristen på nya, innovativa läkemedel lyfts fram och skylls ofta på olika offentliga myndigheter.

State Medicines Control Service (SMCS) vill påpeka att de som tar initiativ till sådana diskussioner och de som deltar i debatter om läkemedel ofta blandar ihop begreppen ”tillgång till läkemedel”: registrering av ett läkemedel med att det tas upp på listan över subventionerade läkemedel, eller ett nyregistrerat läkemedel med ett innovativt läkemedel.

Vad är ett godkännande för försäljning?

SCCP påminner om att i Litauen, liksom i Europeiska unionen (EU), registreras läkemedel genom nationell och central registrering.

Vid nationell registrering utförs den vetenskapliga bedömningen av ansökningarna (avseende kvalitet, säkerhet och effekt) av experter från nationella myndigheter och registreringen är giltig endast i det landet.

Vid centraliserad registrering utför Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) den vetenskapliga utvärderingen av ansökningarna (avseende kvalitet, säkerhet och effekt) genom att samla de vetenskapliga resurserna från EU:s nationella läkemedelsmyndigheter.

Central registrering är obligatorisk för alla nya aktiva substanser för cancer, diabetes, neurodegenerativa, virala och autoimmuna sjukdomar, liksom för ett brett spektrum av avancerade cellterapier (t.ex. cell- eller genterapier), biologiska läkemedel eller särläkemedel etc.

OBSERVERA! När ett läkemedel registreras centralt får registranten rätt att marknadsföra det inom hela EU.

Det är dock mycket viktigt att komma ihåg att ett centralt godkänt läkemedel inte nödvändigtvis kommer att finnas tillgängligt på den litauiska marknaden.

Varför är det så? Registranten bedömer marknadens storlek i det land där de vill marknadsföra sitt läkemedel, förekomsten eller avsaknaden av konkurrenter osv.

Det är registranten, inte de nationella myndigheterna, som bestämmer vilka länder läkemedlet ska levereras till.

Nytt – inte nödvändigtvis innovativt

SCCP påpekar att läkemedel registreras i EU:s medlemsstater genom gemensamma förfaranden, i enlighet med EU:s lagstiftning och enhetliga standarder.

Utvecklingen av innovativa läkemedel är avgörande och nödvändig för medicinska framsteg, men det är viktigt att veta att inte alla nyligen godkända läkemedel är verkligt innovativa.

Retoriken om nyhet och innovation förutsätter att nya läkemedel är bättre än de som redan finns på marknaden, men de flesta nyutvecklade och registrerade läkemedel är inte överlägsna befintliga behandlingar, utan blir i stället ytterligare ett behandlingsalternativ, dvs. ytterligare ett val för läkaren och patienten.

Vad anses vara ett verkligt innovativt läkemedel? Först och främst är det ett läkemedel som innehåller en ny aktiv substans eller nya aktiva substanser som inte har registrerats tidigare.

Ett läkemedel som är betydligt mer värdefullt för patienterna jämfört med befintliga behandlingar, ett läkemedel som hjälper till att kontrollera eller övervinna en sjukdom för vilken det inte finns någon befintlig behandling eller ett läkemedel som framställs med hjälp av ny teknik.

Till exempel bör en ny typ av vaccin mot covid-19 (iRNA-vacciner), en s.k. målstyrd terapi som använder biotekniskt förbättrade T-celler för att behandla cancer, betraktas som innovativa läkemedel.

Tid från registrering till subvention – vad är det?

När ett nytt läkemedel har registrerats beslutar registranten om produkten ska tillhandahållas på den litauiska marknaden och om produkten ska föras upp på förteckningen över subventionerade läkemedel, med beaktande av behovet av produkten, dvs. sjukdomens utbredning och antalet patienter, samt situationen på marknaden, dvs. den upplevda konkurrensen och lönsamheten.

Medan registreringen av nya centralt godkända läkemedel träder i kraft samtidigt i alla EU-länder, varierar policyn för upptagande på listorna över subventionerade läkemedel i Europa.

I vissa länder, t.ex. Tyskland, läggs läkemedel till på listorna över ersättningsberättigade läkemedel omedelbart efter registreringen, medan utvärderingen av dem genomförs senare.

Men även i rika länder fattas beslut om ersättning efter en utvärdering.

Syftet med utvärderingen är att objektivera beslutsfattandet, att använda de ekonomiska resurserna på det mest rationella sättet och att se till att de pengar som används för att ersätta läkemedel ger patienterna största möjliga hälsovinster.

Om ett läkemedel är godkänt, varför ersätts det då inte?

SCT påpekar att när ett läkemedel registreras baseras det på kliniska prövningar som bekräftar den sjukdom som läkemedlet är avsett att behandla, de doser som ska användas, när läkemedlet inte ska användas, de biverkningar som läkemedlet kan orsaka och de åtgärder som läkaren ska vidta för att garantera en säker användning av läkemedlet.

Detta leder till information till hälso- och sjukvårdspersonal (produktresumé) och information till patienten (bipacksedel).

När det gäller bedömningen av en ansökan om att föra upp ett läkemedel på förteckningen över subventionerade läkemedel bedöms data från kliniska prövningar där ett godkänt läkemedel jämförs med behandlingar som redan används i klinisk praxis i landet.

Bedömningen gäller inte bara om det nya läkemedlet är överlägset läkemedel som redan används kliniskt, utan också vilka de ekonomiska fördelarna är när det gäller patienternas hälsa.

Varje land i världen har sina egna särdrag som kan påverka slutsatserna av utvärderingen. Beslut om ersättning påverkas av landets ekonomiska indikatorer (t.ex. bruttonationalprodukten), hur mycket offentliga medel som anslås till hälso- och sjukvårdssystemet, kostnaden för hälso- och sjukvårdstjänster och naturligtvis priset på det läkemedel som ersätts.

Nya läkemedel är mycket dyra, och det är viktigt för länder med begränsade resurser inom hälso- och sjukvården att ha ett system för att bedöma nyttan och kostnaderna för ett läkemedel som gör det möjligt för dem att fatta beslut baserade på objektiva data.

Hur fattas beslut om subventionering i Litauen?

I Litauen fattas beslut om ersättning för läkemedel och medicintekniska produkter av Republiken Litauens hälsominister, med beaktande av förslaget från hälsoministeriets kommission för ersättning av läkemedel och medicintekniska produkter.

Den detaljerade kliniska och ekonomiska utvärderingen av ansökan om ersättning för ett läkemedel eller inte utförs av experter från Health Technology Assessment Unit of the Health Technology Assessment Division of the State Health Insurance Fund på uppdrag av hälsoministern, medan effekterna av ett läkemedel som lämnats in för ersättning på budgeten för den obligatoriska sjukförsäkringsfonden bedöms av specialister från den statliga patientfonden.

Under de senaste åren har SCCS kritiserats för den långa kön av ansökningar som väntar på utvärdering och den alltför långsamma utvärderingsprocessen. Situationen har nu förändrats avsevärt.

Som ett resultat av ett konsekvent arbete har den tid det tar att utvärdera en ansökan minskat år för år och den tidigare kön av ansökningar som väntade på utvärdering har tagits bort.

Vi tror att alla ansträngningar bidrar till att förbättra tillgången till nya läkemedel i Litauen.